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新药减慢与干龄相关的黄斑变性的进展

一个国际研究人员小组找到了一种方法来减缓与年龄相关的黄斑变性(AMD)的晚期形式的进展,这是西方国家不可逆的严重视力丧失的主要原因。

“我对结果感到高兴。在过去的十年中,我们在治疗AMD的晚期并发症之一(称为湿性AMD)方面取得了巨大进展,其中AMD的并发症是眼后部血管渗漏并迅速破坏视力。”研究小组的成员Robyn Guymer教授说。澳大利亚眼科研究中心和墨尔本大学。

“现在,我们将注意力转向治疗另一种不可逆的晚期AMD并发症,即干性AMD或地理萎缩。”

干性AMD是视网膜中的细胞在多年后缓慢亡的疾病,最终导致不可逆转的视力丧失。

盖默教授解释说:“这就像蛀虫吞噬了视力,它们缓慢地融合在视力的中部,破坏了阅读,驾驶和识别脸部的能力。”

Apellis Pharmaceuticals,Inc .是一家临床阶段的生物制药公司,致力于开发用于治疗自身免疫性疾病的新型治疗化合物的平台,并开发了一种名为补体因子3(C3)抑制剂APL-2的新型化合物,用于治疗干性AMD患者。

研究人员说:“ APL-2旨在抑制补体在C3级联,并且可能具有比部分补体抑制剂更有效地治疗多种补体介导的疾病的潜力。”

“ APL-2是与聚乙二醇聚合物缀合的合成环状肽,可特异性结合C3和C3b,有效阻断补体激活的所有三个途径(经典,凝集素和替代途径)。”

在APL-2的II期试验菲伊被Apellis制药公司资助,其中包括246例在40个试验基地,在美国,澳大利亚和新西兰。

与对照组患者相比,每月或每隔一个月给患者注射一次,持续12个月,从而导致干燥AMD病变增长分别减少29%和20%。

此外,在研究的后六个月观察到了更大的效果:每月给药可使干性AMD病变的生长率降低47%,而每隔一个月给药降低33%。

“我们对这项研究的结果感到非常兴奋,” Apellis Pharmaceuticals的创始人兼首席执行官Cedric Francois博士说。

“除了在12个月内显示出统计学上显着的疾病减慢效果外,在研究的后六个月中,APL-2的作用似乎有所增强,将变性速度减慢了近一半。我们计划尽快进行III期研究。”

Retina-Vitreous Associates Medical Group的团队成员David Boyer博士说:“这些结果对于所有患有干燥AMD的人来说都非常令人兴奋。”

“目前这是一种无法治愈的疾病,该试验中萎缩进程的减少为我们的患者维持视力提供了新希望。”

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